Ipercolesterolemia, novità farmacologiche per la terapia

Novità nella cura delle forme di ipercolesterolemia grave

News in the treatment of forms of severe hypercholesterolemia

Tratto dal sito https://www.fondazioneveronesi.it/magazine/articoli/cardiologia/tre-iniezioni-al-massimo-allanno-per-abbassare-il-colesterolo-cattivo

Si chiama Inclisiran il nuovo farmaco per il trattamento delle gravi ipercolesterolemie che potrebbe essere disponibile in Italia dal 2021.

In due studi di fase 3 pubblicati sul New England Journal of Medicine, “la molecola è stata somministrata (per via sottocutanea, in dosi da 300 milligrammi) nel «giorno 1», dopo tre e nove mesi: determinando il dimezzamento dei livelli di colesterolo Ldl, fino a 15 mesi dall’inizio della ricerca. Ma nelle conclusioni del lavoro, i ricercatori spiegano che anche «una iniezione ogni sei mesi (due volte all’anno, ndr) garantirebbe una riduzione del colesterolo Ldl di quasi il 50 per cento».”

“Inclisiran è un siRna, il primo ipocolesterolemizzante giunto a una fase così avanzata della sperimentazione clinica. Interagendo con l’Rna messaggero (mRna), quello a corta catena (siRna) innesca il «silenziamento» del gene che codifica per l’enzima PCSK9. Compito di quest’ultimo è ridurre il numero di recettori che legano le lipoproteine a bassa densità (Ldl) e favoriscono l’assorbimento della frazione più pericolosa del colesterolo all’interno delle cellule (rimuovendolo dal circolo sanguigno). Al contrario, aumentando il numero di recettori di superficie, molecole come inclisiran favoriscono la rimozione del colesterolo «cattivo» dalle arterie e l’assorbimento a livello epatico.”